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海创药业一款口服小分子抗肿瘤药物获批临床,用于治疗骨髓纤维化

2024-07-25辟谣

新京报讯(记者张兆慧)7月24日,海创药业宣布,国家药监局已获批其HP560片开展用于治疗骨髓纤维化的临床试验。

HP560片是海创药业自主研发的一种口服靶向BET家族蛋白的小分子抗肿瘤药物,主要用于治疗骨髓纤维化(MF)。HP560片与乙酰化组蛋白竞争性结合BET家族蛋白的溴结构域(BD)口袋,通过阻断BET家族蛋白和染色质结合影响下游基因表达,达到抑制肿瘤细胞增殖和治疗骨髓纤维化的目的。

骨髓纤维化(MF)是一种骨髓增殖性肿瘤,包括原发性骨髓纤维化(PMF)与继发性骨髓纤维化(SMF),其中SMF可由真性红细胞增多症(PV)或原发性血小板增多症(ET)转化而来。根据国家卫生健康委2023年发布的第二批罕见病目录,PMF是一种罕见疾病,PMF和SMF每年的发病率分别为十万分之零点五和十万分之零点二,确诊时80%以上的患者均处于中危或高危阶段。

HP560片作用机制明确,有望为骨髓纤维化患者提供一种全新的治疗选择,具有重要的临床价值。根据国家药监督局的通告,HP560片属于化学药品1类。经查询,截至目前,国内外均无同类靶点产品获批上市。

校对 穆祥桐