圖說：谷美替尼與靶點MET的結合示意圖，谷美替尼特異性作用於MET的激酶結構域 采訪物件供圖
新民晚報訊（記者 郜陽）今天，日本厚生勞動省批準靶向c-MET激酶抑制劑谷美替尼片（研發代號SCC244）在日本上市，用於治療具有METex14跳變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）。谷美替尼是中國科學家和中國生物醫藥公司自主研發，第一個以中國生物醫藥企業為主體在日本申報獲批上市的創新藥，是中國創新藥走向世界的又一重要成果。
中國科學院上海藥物研究所介紹，谷美替尼由該所沈競康與耿美玉研究員共同領銜、聯合丁健與甘勇研究員合作研發，由上海海和藥物研究開發股份有限公司接續開發，並擁有全球自主智慧財產權。
谷美替尼因其明顯的臨床療效與安全耐受的雙重優勢，已於2023年3月被中國國家藥品監督管理局納入突破性治療藥物品種附條件上市，並被美國食品藥品監督管理局（FDA）授予孤兒藥資格。
系統臨床前研究結果顯示，谷美替尼體外能夠高選擇性、強效抑制c-Met激酶酶活，在多種METex14跳變和MET基因擴增的肺癌動物模型上顯現出快速誘發腫瘤消退的卓越療效；谷美替尼成藥性好，體內代謝穩定、易透過血腦屏障，且安全耐受。全球多中心臨床研究（GLORY研究）顯示，患者總體客觀緩解率（ORR）為65.8%，其中初治患者ORR高達70.5%，經治患者ORR為60.0%；總體人群中位無進展生存期為8.5個月，總體人群中位總生存期為17.3個月，對腦轉移患者療效明確。
GLORY研究全球主要研究者、上海市胸科醫院陸舜教授表示：「谷美替尼片在日本的獲批，是中國創新藥走向世界的一個新的裏程碑，也證實了我們中國研究者主導的谷美替尼片GLORY研究得到了國際認可和肯定。我們期待能有更多中國的創新藥物像谷美替尼片一樣走出國門，滿足全球患者未滿足的治療需求。」
記者獲悉，作為新藥創制國家戰略科技力量，上海藥物所現有55個候選新藥臨床在研，其中25個候選新藥處於臨床II-III期研究，15個候選新藥正在開展國際臨床，已形成新藥研發良好的發展態勢。
