新京報訊（記者張兆慧）7月24日，海創藥業宣布，國家藥監局已獲批其HP560片開展用於治療骨髓纖維化的臨床試驗。
HP560片是海創藥業自主研發的一種口服靶向BET家族蛋白的小分子抗腫瘤藥物，主要用於治療骨髓纖維化（MF）。HP560片與乙酰化組織蛋白競爭性結合BET家族蛋白的溴結構域（BD）口袋，透過阻斷BET家族蛋白和染色質結合影響下遊基因表現，達到抑制腫瘤細胞增殖和治療骨髓纖維化的目的。
骨髓纖維化（MF）是一種骨髓增殖性腫瘤，包括原發性骨髓纖維化（PMF）與繼發性骨髓纖維化（SMF），其中SMF可由真性紅細胞增多癥（PV）或原發性血小板增多癥（ET）轉化而來。根據國家衛生健康委2023年釋出的第二批罕見病目錄，PMF是一種罕見疾病，PMF和SMF每年的發病率分別為十萬分之零點五和十萬分之零點二，確診時80%以上的患者均處於中危或高危階段。
HP560片作用機制明確，有望為骨髓纖維化患者提供一種全新的治療選擇，具有重要的臨床價值。根據國家藥監督局的通告，HP560片屬於化學藥品1類。經查詢，截至目前，國內外均無同類靶點產品獲批上市。
校對 穆祥桐
