未能進入2023年國家醫保目錄的CAR-T療法，有了新的支付方式探索。
1月11日下午，復星醫藥(600196.SH；2196.HK）旗下復星凱特在上海宣布，依托復星凱特和宸汐健康聯手打造的專案專屬平台，符合條件的患者在使用其CAR-T療法阿基侖賽註射液（商品名：奕凱達），購藥並回輸後3個月後進行療效評估，若未能達到完全緩解（CR），將獲得最高60萬元人民幣的返還。
據復星凱特方面介紹，該計劃將是中國首個按療效價值支付的淋巴瘤藥品的創新支付模式，奕凱達也將成為中國首款按療效價值支付的生物創新藥。
國內已有4款CAR-T療法獲批，支付難題待解
CAR-T產品屬於細胞免疫療法，簡單來說，就是利用人體免疫細胞抗癌，區別於傳統放療、化療、手術等傳統腫瘤治療手段，有人稱之為「抗癌神藥」。目前國內有四款產品獲批，除了復星凱特的阿基侖賽註射液，還包括藥明巨諾（02126.HK）的瑞基奧侖賽註射液、信達生物（1801.HK）與馴鹿生物的伊基奧侖賽註射液以及合源生物的納基奧侖賽註射液。
作為一款個人化、客製化的療法，目前國內已經上市的幾款CAR-T產品價格均在百萬級別，以復星凱特的阿基侖賽註射液為例，這是中國首款獲批的CAR-T細胞治療產品，價格為120萬。
如何解決支付問題，是擺在患者面前的一大難題。醫保方面，盡管近兩年一直有CAR-T產品進入國家醫保目錄初審名單，但最終並未有產品成功透過醫保談判進入醫保目錄；商保方面，各家企業都在積極推動自家產品進入各地的惠民保，如阿基侖賽註射液納入超100款城市惠民保專案，以及超過75款商業健康保險專案，而據藥明巨諾2023半年報，截至2023年6月30日，其CAR-T產品被列入62個商業保險產品及91個地方政府的補充醫療保險計劃。
目前的支付方式並未完全解決問題，此前就有接受過CAR-T治療的患者向澎湃新聞記者表示，對於更多家庭來說，費用仍然是很大的阻礙。從上市公司披露的治療人數來看，目前接受CAR-T療法的患者仍然有限。復星凱特方面介紹，截至2023年，奕凱達成功治療超600位復發/難治性大B細胞淋巴瘤患者。藥明巨諾2023半年報曾提到，截至2023年6月30日止六個月，藥明巨諾已開具94張倍諾達處方，完成85例回輸。
按療效價值付費，能否解決CAR-T療法支付難題？
按療效付費的模式在醫藥行業並非首次出現。2017年，諾華的CAR-T產品Kymriah在美國獲批，成為全球首款CAR-T產品，當時的定價為47.5萬美元。對於價格，諾華曾公開表示，正在與美國醫療保險與醫療補助服務中心（CMS）討論「按療效付費」的定價方案。
「之前阿斯利康也推出過按療效價值支付的方案，我們公司從過去兩年到現在，也有很多大分子、小分子藥物推出類似的支付方案。」 國藥控股創新中心副總經理王正玨表示，CAR-T產品的按療效支付與之前的案例有所不同，比如在入組過程方面，很多藥物的支付方案設計會設定一些門檻，但在CAR-T產品上變得更為簡單，只要回輸後就可以啟動權益。
怎樣的藥品或者療法才適合按療效付費的模式？復旦大學公共衛生學院副教授王沛在接受澎湃新聞記者采訪時表示，從機制上來說，CAR-T細胞治療產品是一個重大的機制創新，理論上是可以做到完全治愈的，而之前的免疫、化療等療法，則是讓患者實作帶瘤生存。從數據上來說，一款藥物有更多的數據支持，上市時間越長，藥企越有信心嘗試按療效付費的模式。
王沛認為，每款藥的機制和數據都不同，不可能完全復制某一種支付方式，但在重視患者數據的采集和積累以及真實世界研究層面，是有其他創新藥企可以參考的方面。
復星凱特專案負責人齊淵元表示，由於數據、診斷標準等原因，按療效支付在中國一直沒有真的做成，復星凱特推行CAR-T產品的按療效付費方案是有底氣的。一方面奕凱達是全球擁有最多和最大樣本量真實世界研究數據的CAR-T產品，目前在全球已積累了1.3萬例的數據；另一方面，奕凱達覆蓋的適應證是淋巴瘤，這個腫瘤可以透過PET-CT（正電子發射電腦斷層顯像）進行掃描，對疾病進行客觀的評價。
對於支付方案中最高返還60萬的數碼是如何計算出來的，齊淵元表示，這一數碼考慮了企業成本、患者的經濟支付能力以及藥物經濟學，但最大的考慮權重還是中國患者實際支付的情況。
