記者從中國科學院動物研究所獲悉，該所李偉研究員、周琪研究員團隊開發的逆轉座子基因工程新技術， 首次實作以核糖核酸（RNA）為媒介的基因精準寫入，有望為遺傳病、腫瘤等疾病的治療帶來更高效、更安全、更低成本的全新治療方式。 相關研究成果已在國際學術期刊【細胞】線上發表。
據悉，基因工程技術是現代生物技術發展的前沿。以CRISPR基因編輯技術為代表的基因工程技術已基本實作了單堿基和短序列尺度的精準編輯。然而，如何實作大片段基因尺度的去氧核糖核酸（DNA）在基因組的高效精準整合，仍然是亟需突破的難題。
李偉介紹，針對這一難題，科學界此前已開發了多種基因寫入技術。但這些技術大多以DNA為媒介，在實際醫學套用中面臨免疫原性高、體內遞送困難等諸多挑戰。相比之下，RNA媒介免疫原性更低、可被非病毒載體有效遞送、無隨機整合風險。
此項研究中， 團隊結合基因組資料探勘和大分子工程改造等手段，開發了以RNA為媒介進行大片段基因精準寫入的R2逆轉座子工具，成功實作了以RNA為媒介的功能基因在多種哺乳動物基因組的高效精準寫入。
「借助這一技術突破，有可能開發更為通用的基因與細胞療法，具有廣泛的套用前景。」李偉說。
