5月13日，北京协和医院为一名8岁的杜氏肌营养不良（DMD）患者开出药品地夫可特。 这是该药在我国内地的首张处方。这类罕见病患者也由此实现了从「有药可用」到「有药可选」。
「感谢国家的好政策！」9时许，在协和医院罕见病联合门诊三诊室，杜氏肌营养不良患儿阳阳的父亲王先生，接过神经科副主任戴毅开具的地夫可特处方。阳阳今年8岁，此前只能选用糖皮质激素类药物泼尼松治疗。用药期间，患儿体重增加的副作用愈发严重。王先生说：「如今有了更好的选择，我们一家都觉得治疗有了希望。」
杜氏肌营养不良是一种遗传性神经肌肉罕见病。我国目前有7万多名该病患者。 戴毅介绍，该病尚无治愈方法，使用糖皮质激素可以延缓疾病进展，但存在较为明显的副作用。「患者需要长期服药，使用副作用更小的药物有利于维持治疗。」
2017年2月，地夫可特被美国药监局批准用于2岁以上杜氏肌营养不良患者治疗。该药的优势是，对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更广泛，体重增加等不良反应的发生率更低，整体治疗效果更为显著。但此前，国内没有引入该药品。
两个多月前，为了满足患者用药需求，协和医院按照临床急需药品的相关要求，向国家药监局提出了临时进口地夫可特片，并在该院定点用于杜氏肌营养不良患者的申请。经多部门共同努力，项目仅用62个工作日即获批准并实现临床应用。
摄影 孙良
