新京報訊（記者張兆慧）近日，國家藥監局藥品審評中心公示，上海天澤雲泰生物醫藥有限公司（天澤雲泰生物）申報的治療用生物制品VGR-R01擬納入突破性治療品種，用於治療結晶樣視網膜變性（BCD）。
BCD是一類會對視力健康造成嚴重危害的單基因遺傳病，以患者眼底的大量黃白色閃亮結晶沈積為代表性特征。多數患者20-40歲發病，出現夜盲和視力下降等癥狀。如果不進行幹預，隨著時間推移，外周視野和中心敏銳度的喪失會逐步導致大多數患者的法定失明（致盲）。
目前，針對BCD的治療藥物主要集中在基因療法領域，其中，VGR-R01和ZVS101e是進展較快的兩款藥物，有望在未來成為BCD的有效治療手段。
公開資料顯示，VGR-R01是一款基因治療產品。在用藥方式上，這款基因治療透過視網膜下腔註射給藥，且只需要註射一次就有望起到相應的長期療效。今年5月，天澤雲泰生物公布了VGR-R01治療結晶樣視網膜變性的臨床1/2期研究的積極結果。這一研究正是此次擬納入突破性治療品種的適應癥。
今年5月，天澤雲泰生物在美國基因與細胞治療學會年會上口頭報告了VGR-R01治療結晶樣視網膜變性的1/2期臨床研究數據。研究者得出結論：VGR-R01能夠顯著改善患者視力，或增強昏暗環境下的功能性視力，達到矯正視力損害或保護殘余視覺功能的積極效果，且具有良好耐受性和安全性。
另兩款在研基因療法也展現出良好的前景。中因科技的ZVS101e是一款基因替代治療藥物，其治療載體對視網膜細胞有特殊嗜性，註射入患者視網膜下腔後，可高效感染RPE，並在RPE細胞中特異性表達CYP4V2蛋白。該藥物已完成1/2期臨床試驗，並展現出良好的安全性和有效性，即將進入3期臨床試驗階段。
諾潔貝生物的NGGT001是一款基於rAAV2的基因療法，透過表達密碼子最佳化的人CYP4V2用於治療BCD。該藥物在BCD相關細胞模型和動物模型中均表現出良好的治療效果，且耐受性良好。其臨床試驗申請已於2023年7月獲國家藥監局受理。
校對 劉軍
