5月13日，北京協和醫院為一名8歲的杜氏肌營養不良（DMD）患者開出藥品地夫可特。 這是該藥在中國內地的首張處方。這類罕見病患者也由此實作了從「有藥可用」到「有藥可選」。
「感謝國家的好政策！」9時許，在協和醫院罕見病聯合門診三診室，杜氏肌營養不良患兒陽陽的父親王先生，接過神經科副主任戴毅開具的地夫可特處方。陽陽今年8歲，此前只能選用糖皮質激素類藥物潑尼松治療。用藥期間，患兒體重增加的副作用愈發嚴重。王先生說：「如今有了更好的選擇，我們一家都覺得治療有了希望。」
杜氏肌營養不良是一種遺傳性神經肌肉罕見病。中國目前有7萬多名該病患者。 戴毅介紹，該病尚無治愈方法，使用糖皮質激素可以延緩疾病進展，但存在較為明顯的副作用。「患者需要長期服藥，使用副作用更小的藥物有利於維持治療。」
2017年2月，地夫可特被美國藥監局批準用於2歲以上杜氏肌營養不良患者治療。該藥的優勢是，對患者疾病所處階段無限制，適用人群更廣泛，體重增加等不良反應的發生率更低，整體治療效果更為顯著。但此前，國內沒有引入該藥品。
兩個多月前，為了滿足患者用藥需求，協和醫院按照臨床急需藥品的相關要求，向國家藥監局提出了臨時進口地夫可特片，並在該院定點用於杜氏肌營養不良患者的申請。經多部門共同努力，計畫僅用62個工作日即獲批準並實作臨床套用。
攝影 孫良
